N.54 – Previsiones sobre la I+D biofarmacéutica

The Pistoia Alliance organizó una investigación acerca de previsiones para el ecosistema de las ciencias de la vida, la I+D biofarmacéutica y el cuidado de la salud hacia el año 2030. Contó para ello con los aportes de 75 expertos expertos mundiales en salud, biofarma y tecnologías digitales, mediante una serie de reuniones personales en EE.UU. y Reino Unido.

Los resultados de la investigación se difundieron a través del informe aquí reseñado –dividido en dos partes- que tiene el propósito de estimular el debate acerca del las tendencias previsibles e identificar las áreas clave en las que las partes interesadas deben trabajar conjuntamente. El informe está formulado con un enfoque prospectivo y retrospectivo, focalizado en el año 2030 y contemplando retrospectivamente hipotéticas evoluciones socioeconómicas y políticas, los impactos de tecnologías innovadoras y sus efectos en la salud de la población.

1.- Primera parte (1)

En la primera parte se analizan las previsiones sobre: (a) la evolución socioeconómica y política, así como sus efectos sobre la salud de la población, (b) las tecnologías y sus efectos sobre las organizaciones y los pacientes, (c) cómo las tecnologías, en combinación con la ciencia médica, permitirán avanzar hacia un enfoque personalizado, preventivo y predictivo de la salud, (d) los costos de tales desarrollos, y (e) las distintas formas de valorar, calcular y financiar dichos costos.

En términos políticos y económicos se considera un único escenario 2030 con las siguientes características: a) el mundo disfruta de un prolongado período de crecimiento y prosperidad económica que permitió aumentar la inversión en proyectos sociales, (b) China se consolidó como la principal economía del mundo y se constituyó en una fuerza estabilizadora mundial en política y en negocios, (c) India se convirtió en la tercera economía de consumo global, (d) los crecientes mercados de Asia continúan superando a los de Occidente, (e) Oriente lidera diversos sectores y Occidente depende cada vez más de la innovación de los países asiáticos, (f) África avanzó en política y estabilidad económica.

En términos sociales, la salud como derecho humano fundamental es uno de los principios de la nueva generación. Esto se tradujo en un movimiento social que, liderado por los millennials y la Generación X, luchó por la equidad en todas las sociedades y regiones. Como resultado, si bien los problemas ambientales como el calentamiento global siguen siendo un desafío, pudieron eludirse las graves predicciones de 2020 gracias a la implementación mundial de nuevas normas y medidas acordadas en las exitosas cumbres climáticas globales celebradas entre 2021 y 2025. Sin embargo, algunas naciones no han logrado aַún satisfacer demandas sociales básicas (como agua limpia y aire no contaminado).

Con relación a la industria farmacéutica, se logró controlar el aumento -antes inexorable- de costos y precios. Las medidas de contención redujeron los ingresos de la industria biofarmacéutica de Occidente, lo que dio lugar a una disminución del gasto en I+D e innovación. La consolidación en la industria continúa gracias a que los gigantes tecnológicos absorbieron a algunas de las empresas biofarmacéuticas tradicionales basadas en la investigación.

Las compañías farmacéuticas de China tuvieron mucho más éxito y ahora se encuentran entre los actores globales de primer nivel, con soluciones innovadoras de alta calidad y bajo precio, incluidas diversas medicinas tradicionales chinas. Esto impulsó una expansión de los mercados de atención médica.

La industria de la salud está consustanciada con el empoderamiento del paciente y promueve activamente la capacidad de comparar la eficacia de diversos tratamientos. Se invierten cuantiosos recursos en la prevención de enfermedades, así como en el tratamiento de enfermedades crónicas. El uso de vastas masas de datos contribuyó al descubrimiento y la retroalimentación de datos entre el mundo real y la I+D en la industria. Ello condujo a un aumento de la colaboración precompetitiva dentro de la industria biofarmacéutica y entre industrias.

Tecnología y salud: El análisis de Big Data y los algoritmos de inteligencia artificial y el aprendizaje automático (IA/AA) se utilizan ampliamente para analizar datos a gran escala de registros médicos electrónicos. Sin embargo, el despliegue generalizado del diagnóstico automatizado no cumplió con las expectativas iniciales y se perdieron vidas debido a errores elementales en ciertos algoritmos. En 2030, se logró una “ventaja cuántica”: diversas aplicaciones de computación cuántica exhibieron una clara superioridad sobre la computación clásica en materia de descubrimiento de fármacos.

Tendencias en patologías prevalentes en la población: En 2030, además de la conjunción HOIDA (hipertensión, obesidad, incumplimiento, diabetes y asma), deben enfrentarse otros serios problemas, como cáncer, salud mental, resistencia a los antibióticos.

Trabajo intersectorial y multiactoral: Debido a la creciente vinculación entre los sectores farmacéutico, sanitario y digital, es fundamental la disposición para el trabajo intersectorial y multiactoral. La provisión de cuidados mejoró significativamente bajo la influencia de IA/AA, robótica, automatización, servicios innovadores y terapias complementarias. Los gobiernos garantizan la asequibilidad y se logró contener los costos relacionados con la atención a una población con creciente envejecimiento.

Blockchain: La tecnología blockchain ha transformado la atención médica, colocando al paciente en el centro del ecosistema y aumentando la seguridad, privacidad e interoperabilidad de los datos de salud. Esta tecnología contribuyó a la constitución de un nuevo modelo para los intercambios de información de salud.

Computación en la nube: La “nube” es la plataforma elegida para el ecosistema de las ciencias de la vida, mejorando significativamente la eficiencia y efectividad de la I+D biofarmacéutica.

Dispositivos médicos: Se dispone de estándares globales de medición y muchas agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias están ahora alineadas en un consorcio global que apoya y asesora a las industrias de dispositivos médicos y ciencias biológicas. La nanotecnología y la cirugía implantable no invasiva exhiben enormes ventajas en la industria de dispositivos médicos. La automatización del laboratorio revolucionó la industria de las ciencias de la vida y los procesos de descubrimiento de fármacos. La regeneración de tejidos y órganos completos está ampliamente disponible para quienes pueden pagarla.

Internet de las cosas (IoT): El IoT puede manejar miles de millones de dispositivos que generan zettabytes de datos; que a su vez mejoran las capacidades predictivas de AI/ML

Biomarcadores digitales: Se utilizan para generar datos fisiológicos y conductuales -objetivos y cuantificables- que se recopilan y miden mediante dispositivos digitales portátiles, usables (“wearables”), implantables o ingeribles. Los datos se utilizan normalmente para explicar, influir y/o predecir resultados relacionados con la salud.

Secuenciación líquida de próxima generación: La capacidad de analizar con precisión el ADN circulante y el ADN tumoral circulante (ctADN) permite examinar a los pacientes con menor costo y mucho menos estrés. El análisis de ctDNA proporciona mejor información que una única biopsia de un tumor, y permite detectar cánceres antes de que se manifiesten síntomas, tornándolos curables o tratables.

Computación cuántica (CC): La CC revolucionó el uso de computación dentro de la I+D y del aprendizaje automático mediante una variedad de sustratos. Permitió resolver desafíos en optimización de las cadenas de suministro y logística, lo que implicó ahorros de costos de miles de millones de dólares a nivel mundial y tales recursos financiaron nuevas inversiones en CC.

Síntesis de moléculas terapéuticas: Los mercados (pequeños y especializados) resultantes de la explosión de la medicina de precisión basada en genómica son hoy muy importantes en el nuevo sistema de prestación de servicios de salud. La biotecnología, la microfluídica, la nanotecnología, la genómica sintética y otros avances continúan abriendo nuevas fronteras. La amplia aplicación de bibliotecas codificadas por ADN, que contienen cientos de miles de millones de compuestos, facilitó la búsqueda de sustancias químicas y candidatos a fármacos, reduciendo rápidamente el tiempo y los costos asociados con el descubrimiento y el desarrollo preclínico, al tiempo que aumentan las probabilidades de transición a desarrollo clínico y preclínico.

Mirando hacia el futuro: Está claro que las organizaciones de ciencias de la vida, I+D biofarmacéutico y de atención médica deben prepararse para afrontar grandes cambios sociales, demográficos y tecnológicos. Sin embargo, esto es solo una parte del panorama general. En el segunda parte de esta serie, se cubren otros desafíos que afectarán a la industria en la próxima década.

2.- Segunda parte (2)

En la segunda parte del artículo se analizan las innovaciones centradas en el paciente, algunos cambios esperados en la regulación, y cómo las organizaciones de ciencias de la vida, biofarma y salud pueden trabajar juntas para abordar la problemática.

Datos del mundo real (DMR): La creciente calidad, disponibilidad y accesibilidad de datos del mundo real (DMR), asociada a los principios de datos FAIR (findability, accessibility, interoperability, and reusability) permite aumentar la eficiencia y la eficacia de los programas de desarrollo clínico para satisfacer necesidades médicas.

Medicina de precisión: La promesa de la medicina basada en la genómica -de precisión, personalizada, estratificada, autóloga- se hizo realidad gracias a la creciente comprensión científica y la focalización de las terapias combinadas.

Registros de pacientes: La disponibilidad de grandes conjuntos de “datos del mundo real” contribuye con la investigación al permitir la selección de los pacientes adecuados en los lugares correctos, con los criterios de inclusión establecidos para los ensayos clínicos.

Terapias basadas en células madre y genes: Estas nuevas modalidades terapéuticas crearon un nuevo mercado para los productos y servicios necesarios para respaldar las terapias de ingeniería de tejidos, la gestión de bancos de células madre y la administración (precisa y regulada) de terapias basadas en células.

Genómica: Los mercados de terapia celular y genética son inmensos. El CAR-T y la terapia con células madre han madurado y están disponibles para el tratamiento de enfermedades graves. La terapia génica y la edición de genes pueden curar diversas enfermedades raras y monogénicas.

Microbioma: Los avances en las tecnologías de secuenciación del genoma y el análisis metagenómico aumentaron considerablemente la comprensión del microbioma y su relación con diferentes enfermedades.

Laboratorio en una píldora: La “píldora de diagnóstico”, que puede ingerirse para registrar muestras bacterianas (microbiota) mientras transita por el tracto gastrointestinal, revolucionó la comprensión de la diversidad espacial del microbioma intestinal y su respuesta a condiciones y tratamientos médicos.

Microbioma de la piel: Se descubrió que los microorganismos de la piel tienen un papel importante en el sistema inmunológico cutáneo, señalándose que las bacterias en el microbioma cutáneo podrían inhibir los cánceres de piel.

Habilidades para la tecnología de I+D: El liderazgo ejecutivo de la industria biofarmacéutica ha reconocido ampliamente la importancia de la interfaz tecnología-biología para la innovación. La tecnología del I+D se considera una disciplina estratégica.

Regulación: Las agencias reguladoras se han esforzado por: (a) adoptar procesos para habilitar buenos medicamentos en el mercado y garantizar que los medicamentos malos no sean aprobados, (b) catalizar la integración de la ciencia y la tecnología en el desarrollo de medicamentos, (c) impulsar la generación colaborativa de evidencia, mejorando la calidad científica de las evaluaciones,. (d) promover el acceso a los medicamentos centrado en el paciente en asociación con los sistemas sanitarios, (e) abordar las amenazas emergentes para la salud y los desafíos terapéuticos, y (f) habilitar y potenciar la investigación y la innovación en ciencia regulatoria.

Evaluación de tecnologías sanitarias (ETS): Los estándares globales permiten que la medición de resultados sea útil y las distintas agencias de ETS, incluido NICE, están alineadas en un consorcio global que presta apoyo y asesoramiento a las industrias de las ciencias biológicas y los dispositivos médicos. El desarrollo de estas metodologías de ETS ha sido fundamental en la migración del paradigma de “reembolso por prestación” al de “pago basado en resultados”.

Colaboración precompetitiva: Las principales empresas biofarmacéuticas y de ciencias de la vida han estado estrechamente alineadas y colaborando abiertamente en programas precompetitivos que proporcionaron resultados intersectoriales Muchas de estas colaboraciones precompetitivas transformaron la eficiencia de la I+D biofarmacéutica.

Conclusión

En este artículo –desarrollado en dos partes- se procuró imaginar el futuro del ecosistema de la salud con foco en el año 2030. Los resultados indican claramente que la industria de las ciencias de la vida y la salud ofrece grandes oportunidades de desarrollo y de contribución a la salud mundial y al bien público.

Los cambios sociopolíticos conducen a que la atención médica se considere un derecho humano. Los análisis macroeconómicos indican que los costos generales de la atención médica -como porcentaje del PIB- no pueden seguir aumentando y que se requiere un replanteo sustancial en los mecanismos de pago de la atención médica. La agenda debe pasar del tratamiento de la enfermedad a la prevención y la cura. Como consecuencia, los sistemas de recompensa deben adaptarse a la nueva agenda.

Pero también es evidente que tales oportunidades solo se aprovecharán si, y solo si, la industria adopta los avances técnicos y científicos sustanciales en ciencias de la vida. La conjunción de nuevas modalidades como la terapia celular y genética, las tecnologías digitales, los biomarcadores, los dispositivos para diagnóstico y terapéutica, así como los desarrollos en IA/AA y robótica aportarán a un progreso apasionante.

El análisis de grandes volúmenes de datos, impulsado por la computación de alto rendimiento y la computación cuántica, en colaboración con todas las partes del ecosistema, contribuirá a una mejor comprensión de la enfermedad, la provisión de nuevas terapias y al alivio humano.

Los desarrollos científico-tecnológicos continuarán creando estrés para las instituciones sociales y políticas. Pero las grandes empresas multinacionales, con su conocimiento de los desafíos mundiales, junto con su comprensión de las oportunidades de colaboración entre industrias y geografías, serán cada vez más efectivas.

Concluye señalando que Pistoia Alliance, junto con otras organizaciones, debería reconfigurarse para asegurar que se reflejen y promuevan los referidos desarrollos y que, al hacerlo, aumenten las posibilidades de éxito.