N.81 – El medicamento más caro de la historia

La Administración de Drogas y Alimentos de EE.UU. (Food and Drug Administration, FDA) aprobó, el 22/11/2022, un nuevo medicamento para tratar la hemofilia: Hemgenix. El fabricante CSL Behring fijó el precio en U$S 3,5 millones por tratamiento, resultando así el medicamento más caro del mundo. Así lo confirmó el Instituto de Revisión Clínica y Económica (Institute for Clinical and Economic Review, ICER), una organización de investigación independiente sin fines de lucro que analiza el valor de los medicamentos y otros productos médicos.

Hemgenix es una terapia génica para tratar adultos con hemofilia B, un trastorno hemorrágico genético originado en que las personas que lo padecen no producen una proteína necesaria para generar coágulos sanguíneos. La enfermedad afecta a 1 de cada 40.000 personas, mayoritariamente a varones. El tratamiento típico requiere una rutina de infusiones intravenosas para mantener niveles suficientes del factor de coagulación faltante o deficiente, pero la nueva terapia génica se aplica como una única infusión intravenosa.

Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, expresó: “La aprobación de este medicamento brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un relevante avance en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”.

En un reciente análisis de “rentabilidad” del fármaco, que sopesó los beneficios para la salud frente a los costos, el ICER sugirió que el “precio justo” del fármaco oscilaría entre U$S 2,93 y 2,96 millones. Según un análisis de GoodRx, el fármaco más caro en EE. UU. era anteriormente Zolgensma, que fue aprobado por la FDA en 2019 para tratar la atrofia muscular espinal y tenía un precio de U$S 2,1 millones por tratamiento.