N.95/97 – Patentan una nueva molécula para combatir

Investigadores del CONICET, de la Universidad Nacional de Tucumán (UNT) y de la Universidad de Buenos Aires (UBA), con el apoyo de la empresa Sky Bio LLC, desarrollaron una nueva molécula -Pegasus o DAD 9- que mostró, en fase preclínica, una mejora en los síntomas característicos de la enfermedad de Parkinson y una importante actividad neuroprotectora que evita la progresión de daños neuronales. La molécula fue patentada en EE.UU. y en la Unión Europea. Superada ya la etapa preclínica, el próximo paso es la inscripción del desarrollo en la Food and Drug Administration (FDA) para obtener la autorización para iniciar las pruebas clínicas en humanos.

La investigación es liderada por Rosana Chehín, investigadora del CONICET, docente de la UNT y directora del Instituto de Medicina Molecular y Celular Aplicada (IMMCA, CONICET-UNT-SIPROSA), Está acompañada por un grupo especializado en síntesis química de la UBA, a cargo de Oscar Varela. El desarrollo es el resultado de la sinergia entre el sector público y el privado, ya que cuenta con el aporte económico de la empresa biotecnológica norteamericana Sky Bio LLC, fundada y presidida por el empresario Claude Burgio.

Señala Chehín: “Desde hace 10 años venimos desarrollando estudios sobre las bases moleculares de la enfermedad de Parkinson, justamente porque entendiendo qué es lo que produce la enfermedad, qué es lo que mata a las neuronas dopaminérgicas en la patología, uno puede encontrar cómo proteger esas neuronas o cómo inhibir el daño neuronal”. Y agrega: “Fuimos con un grupo de químicos de síntesis de la UBA para ver si podíamos llevar adelante un ambicioso proyecto que era la síntesis de una molécula, lo que se conoce como diseño racional de fármacos. En palabras simples, buscábamos desarrollar una molécula capaz de hacer lo que nosotros queríamos. Y así llegamos a Pegasus”. Chehín explica que la nueva molécula actúa, por una parte, como un “agonista dopaminérgico”, es decir, con una función similar a la dopamina, que es un neurotransmisor esencial en el cerebro. En tanto que, por otra parte, presenta actividad neuroprotectora impidiendo la formación de especies tóxicas de la proteína alfa-sinucleina, causante principal de la patología. La investigadora argumenta: “Dado que la dopamina no puede administrarse sola porque no pasa la barrera hematoencefálica, diseñamos esta molécula que es un carrier que transporta dopamina al cerebro empleando el sistema de transporte de las tetraciclinas”. Y agrega que la molécula conserva las mejores propiedades de la dopamina y de la tetraciclina. Por ejemplo, descartaron la función antibiótica de esta última que, a largo plazo genera resistencia. Para Chehín, en caso de resultar positivas las pruebas en humanos, Pegasus podría constituirse en una alternativa para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson, así como en una opción a la levodopa, fármaco que se usa desde hace más de 60 años para Parkinson y que puede generar efectos adversos.

Durante la presentación, el presidente del CONICET Daniel Salamone felicitó a todo el equipo de investigación y destacó la integración que hubo con los investigadores y con la empresa biotecnológica de EE.UU.. “Ese es uno de los caminos por donde queremos ir para que estos desarrollos sucedan. Todos hemos conocido gente que ha padecido esta enfermedad tan devastadora y que algo surgido en un laboratorio con muchos años de investigación básica de calidad sea afianzado y se transforme en una nueva molécula, que luego se escale y se lleve a pruebas finales, que llevará años y un tiempo más para llegar al mercado, es una gran satisfacción. Los organismos debemos trabajar para facilitar y fomentar estos procesos. Es complejo el ejercicio de articular lo público y lo privado, pero no sólo es necesario, sino que es vital y de suma importancia”.

Oscar Varela, especialista del Centro de Investigaciones en Hidratos de Carbono (CIHIDECAR, CONICET-UBA) y uno de los referentes de la investigación, expresó su satisfacción por haber arribado a esta patente. “Es la culminación de un proyecto entre diferentes grupos científicos de Buenos Aires, Tucumán y EEUU con el apoyo financiero de Sky Bio en la figura de Claude Burgio”, señaló. “El desarrollo de esta molécula -que fue diseñada, sintetizada, caracterizada y evaluada en laboratorios nacionales- pone de manifiesto la capacidad que tenemos los argentinos de enfrentar un problema y llegar a una resolución satisfactoria”, reflexionó el investigador. Por su parte, el rector de la Universidad Nacional de Tucumán, José Pagani, expresó su alegría y celebró este logro, que para él fue posible gracias a la contribución y la voluntad de distintas personas y entidades públicas y privadas. Asimismo, agradeció especialmente a los equipos de investigación que participaron en el desarrollo de forma articulada. En este sentido, remarcó: “No debemos nunca abandonar la investigación básica, porque es gracias a ella que se consiguen -luego de años- estas aplicaciones para el bienestar de las personas”. A su turno, el ministro de Salud de Tucumán, Luis Medina Ruiz, calificó este anuncio de “histórico” y valoró, por un lado, el esfuerzo de los investigadores de los tres nodos que hicieron posible este avance para “tratar enfermedades frecuentes y prevalentes como la de Parkinson”, y por otro la confianza de Claude Burgio, fundador y presidente de Sky Bio LLC, por apostar al progreso de esta iniciativa científica. “A veces no es posible, pero en esta oportunidad todos pudimos coincidir para lograr estos resultados, así que es una tarde para celebrar”, concluyó el funcionario. Por último, Burgio señaló que trascurrieron 7 años desde que empezaron a trabajar conjuntamente en el desarrollo de la molécula -disruptiva y sin equivalente, según sus palabras- Pegasus: “Todo empezó con un voto de confianza”, recordó. A su vez, e independientemente del desarrollo, destacó a este como un “excelente modelo de cooperación entre el sector público y privado”, aplicable e imitable en otros campos del conocimiento.

El equipo de investigación está constituido por: Rosana Chehín, Oscar Varela, César Ávila, Benjamín Socías, Diego Ploper, Esteban Vera Pingitore, Silvina Chaves, Verónica Manzano, Rodrigo Tomas Grau, Florencia González Lizárraga, Adriana Kolender y Agustín Pernicone.